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RNA療法具有改變醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的潛力，因?yàn)樗鼈?安全、 易于復(fù)制 （例如IVT）并且提供大量的 多功能性。
裸 mRNA 療法通常不穩(wěn)定。它們需要高劑量并且對(duì)細(xì)胞膜的滲透性低。 藥物遞送系統(tǒng) 對(duì)于體外、臨床前和臨床應(yīng)用遞送 mRNA 是必需的。為此， OZ Biosciences 提供 文件夾 & 定制脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 輸送系統(tǒng)。
迄今為止，LNP 制劑代表了先進(jìn)的核酸治療非病毒遞送平臺(tái)，也是治療多種疾病的有前景的候選藥物。
RNA療法具有改變醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的潛力，因?yàn)樗鼈?span style="-webkit-font-smoothing: antialiased; box-sizing: border-box; font-family: avertabold, sans-serif;">安全、易于復(fù)制（例如IVT）并且提供大量的多功能性。
裸 mRNA 療法通常不穩(wěn)定。它們需要高劑量并且對(duì)細(xì)胞膜的滲透性低。藥物遞送系統(tǒng)對(duì)于體外、臨床前和臨床應(yīng)用遞送 mRNA 是必需的。為此，OZ Biosciences提供文件夾& 定制脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 輸送系統(tǒng)。
迄今為止，LNP 制劑代表了先進(jìn)的核酸治療非病毒遞送平臺(tái)，也是治療多種疾病的有前景的候選藥物。
LNP 已被 FDA 批準(zhǔn)用于通過(guò)遞送 siRNA（例如 Patisiran）來(lái)治療淀粉樣變性疾病，最近又被批準(zhǔn)用于基于 mRNA-LNP 的廣泛分布的 SARS-CoV-2 疫苗（例如 BNT162b2 和 mRNA-1273）。
因此，LNP 代表了一種有效的方法來(lái)提供：
核酸有效負(fù)載（DNA 和 RNA）
活性藥物成分 (API)，例如小藥物或蛋白質(zhì)進(jìn)入細(xì)胞。
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